原發(fā)性纖毛運(yùn)動(dòng)障礙基因治療的現(xiàn)狀和展望

摘要： 原發(fā)性纖毛運(yùn)動(dòng)障礙(primary ciliary dyskinesia, PCD)是一種以運(yùn)動(dòng)纖毛結(jié)構(gòu)或功能異常為特征的異質(zhì)性遺傳性疾病，臨床常表現(xiàn)為反復(fù)呼吸道感染、內(nèi)臟反位、腦積水和不孕不育等。目前，臨床上尚無直接恢復(fù)纖毛運(yùn)動(dòng)功能以治療PCD的療法。近年來，針對該疾病，研究人員在體外實(shí)驗(yàn)及小鼠模型中已采用基因替代、基因編輯及RNA治療等方法進(jìn)行基因治療的探索，為PCD的臨床... ... （共7頁）