基因治療助力β-地中海貧血邁向一次性治愈

摘要： 地中海貧血（地貧）是我國(guó)南方高發(fā)單基因遺傳性溶血性疾病，通常由β-珠蛋白基因或α-珠蛋白基因缺陷導(dǎo)致血紅蛋白合成障礙而引發(fā)。我國(guó)地貧基因攜帶者超過(guò)3 000萬(wàn)，其中重型和中間型患者約30萬(wàn)，這些患者長(zhǎng)期依賴輸血治療維持生命，但鐵過(guò)載可導(dǎo)致多器官損傷和早逝。全球每年約40萬(wàn)新生兒確診血紅蛋白病，而目前國(guó)內(nèi)經(jīng)過(guò)批準(zhǔn)的根治方法依賴于異體造血干細(xì)胞移植，該方法面臨配型困難、免疫排斥及高... ... （共7頁(yè)）