線粒體基因編輯技術(shù)研究進展
浙江大學(xué)學(xué)報(醫(yī)學(xué)版)
頁數(shù): 13 2023-08-11
摘要: 線粒體DNA(mtDNA)突變會導(dǎo)致多種遺傳病的發(fā)生。mtDNA編輯技術(shù)作為新興的治療手段基本基于蛋白質(zhì)識別靶點,核酸識別型mtDNA編輯技術(shù)較少。以鋅指核酸酶技術(shù)、轉(zhuǎn)錄激活因子樣效應(yīng)核酸酶技術(shù)、堿基編輯技術(shù)為代表的蛋白質(zhì)識別型mtDNA編輯技術(shù)取得了一定進展,但識別序列設(shè)計復(fù)雜的弊端阻礙其進一步推廣。CRISPR/Cas9等核酸識別型編輯技術(shù)以其結(jié)構(gòu)簡單、易于設(shè)計和修飾的特色...